J'ai vu ce jeune homme à la télévision. Il a l'air en parfaite santé ça fait plaisir à voir, et je suis content que mes impôts partent en recherche. C'est au moins une application pratique, car c'est un miracle en matière de thérapie génique. Ce jeune malade a vu son système de procréation de globules rouges changé par la modification de son système de moelle osseuse, et ceci sans greffe. C'est une première, et ce patient n'a plus besoin de transfusion, mais malheureusement le vecteur de modification n'est pas encore très au point et semble avoir toucher une autre cible, mais la science avance, nous serons fixés dans quelques années.
Pour la première fois une thalassémie, maladie héréditaire du sang, a été traitée par la thérapie génique. Des réserves demeurent cependant sur la réussite à long terme de l’opération.
Dans les cas de thalassémie sévère les transfusions sont fréquentes. Ici la banque du sang d'Amsterdam, en
Hollande. ANP XTRA LEX VAN LIESHOUT
Un jeune homme atteint de bêta-thalassémie, maladie génétique qui affecte les globules rouges et provoque de sévères anémies, a été soigné en France par thérapie génique. Près de trois ans après l’intervention, ce patient transfusé depuis l’enfance n’a plus besoin de transfusions de sang pour survivre, annoncent Philippe Leboulch, Marina Cavazzana-Calvo et leurs nombreux collègues dans la revue Nature publiée aujourd’hui.
La bêta-thalassémie est une maladie génétique due à une mutation sur le gène permettant la fabrication de l’hémoglobine, cette protéine présente dans les globules rouges qui est le véhicule de l’oxygène. Les thalassémies conférant une protection contre le parasite du paludisme, elles sont fréquentes dans les régions touchées par cette maladie infectieuse (Moyen-Orient, Asie, Afrique sub-saharienne, pourtour méditerranéen en Europe).
Les personnes thalassémiques manquent de globules rouges et souffrent d’anémies plus ou moins sévères. Dans le cas du jeune homme pris en charge à 18 ans pour cet essai clinique, une forme sévère l’obligeait à subir de fréquentes transfusions sanguines qui finissent par augmenter dangereusement la quantité de fer de sang. Seule une greffe de moelle osseuse peut vaincre la maladie mais pour de nombreux malades il est difficile de trouver un donneur compatible.
En permettant de corriger un gène défectueux dans les propres cellules d’un patient –comme dans le cas des "bébés bulle"- la thérapie génique offre un espoir unique de traitement. Après des années de recherches in vitro et sur des souris, un premier essai a donc été mené par les équipes de Philippe Leboulch (Institut des maladies émergentes et des thérapies innovantes, CEA/Inserm), Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina (Inserm/Hôpital Necker), en collaboration avec d’autres chercheurs français et étrangers.
Pour commencer, les cellules souches de la moelle osseuse du patient ont été prélevées. Il fallait ensuite leur ajouter la version normale du gène codant pour l’hémoglobine. Pour cela les cellules ont été cultivées en laboratoire avec un lentivirus modifié porteur du gène et capable de s’insérer dans le noyau des cellules.
Le patient a subi une chimiothérapie pour détruire sa moelle osseuse, afin de se débarrasser des «mauvaises» cellules sanguines. Puis les cellules corrigées ont été transfusées. Ces cellules ont progressivement donné naissance à des lignées de cellules sanguines normales, permettant au patient d’atteindre un niveau de globules rouges comparable à ce qu’il avait après les transfusions.
Cependant il faudra encore attendre quelques années avant de conclure à la réussite totale de cette thérapie génique. Les chercheurs rapportent en effet que le lentivirus, le vecteur utilisé, s’est introduit dans le gène d’une autre protéine (HMGA2), impliquée dans la prolifération des cellules. Chez le patient traité, cette insertion aurait facilité la multiplication des cellules sanguines et peut-être contribué au succès de l’intervention. Mais elle peut aussi augmenter le risque de leucémie, avec une prolifération anormale des cellules. Seule un suivi de long terme permettra de conclure définitivement.
Cécile Dumas
Source : L'Excellent Science & Avenir
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