Les premiers essais chez l'homme montrent que la motricité des patients est améliorée, même si ce traitement n'agit pas sur l'évolution de la maladie.
La thérapie génique de la maladie de Parkinson actuellement expérimentée chez l'homme par une équipe franco-britannique est sûre et bien tolérée à long terme. C'est ce que souligne une étude de phase I et II publiée vendredi matin dans la revue médicale The Lancet. Des résultats certes encourageants, mais qui doivent encore être confirmés par d'autres essais. L'espoir des médecins est de proposer ce type de traitement à des patients dont la maladie n'est pas trop avancée pour retarder l'apparition de ses manifestations sur la motricité. Pour l'instant, cette thérapie génique est expérimentée chez des patients lourdement handicapés.
La maladie de Parkinson est l'affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d'Alzheimer. Elle touche environ 5 millions de personnes dans le monde et 120 000 en France. Elle est liée à un déficit en dopamine dans le cerveau, en raison de la dégénérescence des neurones chargés de sa production. C'est pourquoi les spécialistes ont cherché le moyen d'induire une sécrétion continue de ce neurotransmetteur. Leur but est à la fois de combler le manque et d'éviter les conséquences des pics de concentration en dopamine engendrés par la prise de médicaments par voie orale.
Nouvelles perspectives
Réalisée par une équipe franco-britannique, la première étude clinique a porté sur 12 patients traités depuis 2008 par le professeur Stéphane Palfi à l'hôpital Henri-Mondor de Créteil et 3 soignés à l'hôpital Addenbrooke's à Cambridge (Royaume-Uni). La thérapie génique utilisée (baptisée ProSavin et développée par Oxford BioMedica) a consisté à injecter dans une zone très précise de leur cerveau - le striatum - un virus de cheval sans danger pour l'homme appartenant à la famille des lentivirus, vidé de son contenu et "rempli" avec les trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine.
Avec un recul de quatre ans, les médecins estiment qu'ils ont pu démontrer "l'innocuité" à long terme de cette technique. Les 15 personnes ainsi opérées se sont remises à fabriquer et à secréter de petites doses de dopamine en continu. Trois niveaux de doses ont été testés, la plus forte s'étant avérée la plus efficace, selon le professeur Palfi, qui estime que ses travaux "ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du cerveau". Il a toutefois reconnu que, au-delà de quatre ans, les progrès moteurs s'atténuaient en raison de l'évolution de la maladie.
Lune de miel
Pour l'instant, les patients sélectionnés pour participer aux études sont à un stade avancé de la maladie, mais les chercheurs estiment que la thérapie génique pourrait concerner davantage de patients. Selon eux, "l'avenir serait de l'injecter chez les patients qui débutent tout juste les complications motrices, dès qu'ils quittent la zone de lune de miel", nom donné à la période durant laquelle les médicaments sont efficaces, avant l'apparition des complications motrices. Leur objectif est "de prolonger la lune de miel", de la faire durer une dizaine d'années contre trois à cinq ans actuellement.
D'ici la fin 2014, une nouvelle étude sur dix patients en France, plus quelques patients en Grande-Bretagne, doit être lancée avec une version améliorée du vecteur, ce qui devrait augmenter encore la sécrétion de dopamine. Et si tout va bien, ce traitement pourrait être mis à la disposition des patients en dehors du cadre de la recherche biomédicale à l'horizon 2020. Mais, attention, il ne s'agit que d'un traitement symptomatique, qui ne permet pas de guérir cette redoutable maladie.
Par Anne Jeanblanc
Source : Lepoint.fr
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